特戊酸氯甲酯
偶氮二甲酸二异丙酯
偶氮二甲酸二叔丁酯
α-溴代对羟基苯乙酮
2-氯-4,6-二甲氧基-1,3,5-三嗪
水杨腈
4,4'-二溴联苯
4,4'-二碘联苯
1-碘庚烷
1-碘丁烷
二茂铁甲酸
1-甲基吡唑
对硝基苯基氯甲酸酯
电话:0512-63983931 (内贸)
电话:0512-63139852 (外贸)
传真:0512-63983935
邮箱:sales@time-chem.com
   info@time-chem.com

FDA:批准Carbaglu用于治疗罕见酶缺乏性疾病

2010年3月18日,美国食品药品管理局(FDA宣布批准Carbaglu (carglumic 酸)作为儿童和成人肝脏N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏所致急性高氨血症的治疗药物。同时还批准该药物作为NAGS缺乏所致慢性高氨血症的维持治疗药物

  该药物生产厂家Recordati公司在一次新闻发布会上称,NAGS缺乏是一种极为罕见、持续终生并可危及生命的临床疾病,表现为血氨极度升高,并进而引发永久性、不可逆的中枢神经系统损害。这种疾病的临床表现开始于出生后不久。如未经适当治疗,疾病将迅速进展,患者发生脑水肿、昏迷,并最终导致死亡。早期诊断和及时有效的治疗对于预防永久性神经系统损害至关重要。

  有研究已在病程长达6个月至21年的23例接受治疗的NAGS 缺乏患者中评估了Carbaglu的安全性和疗效。接受Carbaglu治疗的患者24h内血氨水平下降,且在3天内恢复正常。研究中多数参与者在长期接受Carbaglu治疗的情况下血氨水平似乎维持正常。

  Carbaglu 治疗者发生的不良反应包括呕吐、腹泻、头痛、发热、扁桃体炎、贫血、腹痛、耳部感染以及鼻和咽喉炎症。

  Carbaglu仅可由有代谢疾患治疗经验的医生处方。治疗急性高氨血症的建议初始剂量为100~250 mg/(kg•d)。建议在急性高氨血症发作期间与其他降低血氨的治疗联合应用。药物剂量调整应以患者的血氨水平及症状学为依据。

发布时间:2013-07-12 15:19:26

 
点击这里给我发消息
客服一
点击这里给我发消息
客服二